Pediatryczne preparaty farmaceutyczne – niezamierzone konsekwencje prawodawstwa

W mediach pojawiły się doniesienia o sposobach, w jakie przemysł farmaceutyczny był w stanie zwiększyć dochody z leków dostępnych od dziesięcioleci1. Zgłaszamy nową odmianę szczególnej konsekwencji dla pediatrów i dzieci. W przypadku braku płynnych postaci dawkowania dla wielu leków, farmaceuci przygotowali niestandaryzowane, doraźne preparaty dla dzieci. Prawidłowe ustawodawstwo mające na celu promowanie bezpieczeństwa i skuteczności leków pediatrycznych2 doprowadziło do zwiększenia liczby preparatów płynnych zatwierdzonych przez Food and Drug Administration (FDA). Płynne formulacje mogą również przynosić korzyści dorosłym, którzy mają trudności z połykaniem. Producenci mogą otrzymać rozszerzoną ochronę patentową na takie innowacje. Jednak dostępność płynnych postaci dawkowania dla ustalonych leków ma swoją wadę. Na przykład w ubiegłym roku FDA zatwierdziła płynne formulacje dwóch inhibitorów konwertazy angiotensyny powszechnie stosowanych u dzieci – enalapryl (Epaned, Silvergate Pharmaceuticals) i lizynopryl (Qbrelis, Silvergate Pharmaceuticals) – ze wskazaniami do stosowania w pediatrii. To dobra wiadomość dla pacjentów, lekarzy przepisujących receptę i farmaceutów, ponieważ nowe produkty wyeliminują ryzyko i wyzwania związane z kompozycjami wytwarzanymi doraźnie. Tabela 1. Tabela 1. Koszt zakupu hurtowego wybranych standardowych stałych leków do podawania doustnego w porównaniu z markowymi ciekłymi lekami. Niestety, koszt tych nowych ciekłych preparatów jest drastycznie większy niż koszt stałych postaci dawkowania do podawania doustnego (tabela 1). W przypadku lizynoprylu, koszt nabycia hurtowego dla Qbrelis w dawce 10 mg na 10 ml jest około 775 razy większy niż w przypadku standardowej tabletki lizynoprylowej 10 mg. Typowa dawka 20 mg generycznego lizynoprylu w ciągu dnia miałaby koszt nabycia w wysokości 0,08 USD dla osoby dorosłej, podczas gdy dawka 2 mg markow ej ciekłej formulacji (Qbrelis), która jest typowa dla dziecka o wadze 20 kg, miałaby koszt zakupu hurtowego w wysokości 6,20 USD. Podobnie, dostępny w handlu płynny produkt enalaprylu jest 21 razy bardziej kosztowny niż produkt generycznej tabletki 5 mg. Gdy dostępne są preparaty płynne, apteki nie mogą wydawać preparatów ad hoc. W wielu przypadkach, zamiast miesięcznego zaopatrzenia w doraźny dodatek preparatu kosztującego aptekę mniej niż 20 USD, komercyjnie sprzedawany płyn będzie kosztował hurtowo 1000 USD lub więcej. Dostępność znormalizowanych płynnych preparatów lekowych jest korzystna dla dzieci, a koszty ich wprowadzenia i opracowania są kosztowne3. Koszt opracowania i produkcji nowego ciekłego preparatu zależy od złożoności preparatu, zakresu wymaganych badań przedklinicznych i klinicznych do zatwierdzenia przez FDA, koszt zgłoszeń regulacyjnych, wielkość rynku i długość wyłączności rynkowej. Intuicyjnie jednak koszty powinny b yć niższe niż koszty opracowania zupełnie nowego leku. Modele cenowe powinny uwzględniać taką różnicę. Usprawnienie wymogów regulacyjnych związanych z opracowywaniem leków pediatrycznych, a także odpowiedzialnych modeli ustalania cen może uniemożliwić wezwanie do legislacyjnej kontroli kosztów. Musi istnieć lepszy sposób na pokrycie kosztów opracowania formuł leków, których wiele dzieci i niektórzy poważnie upośledzeni dorośli rozpaczliwie potrzebują. Luke A. Probst, Pharm.D. Thomas R. Welch, MD Upstate Golisano Children s Hospital, Syracuse, NY Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego listu na stronie. 3 Referencje1. Alpern JD, Stauffer WM, Kesselheim AS. Wysokie koszty leków generycznych – konsekwencje dla pacjentów i decydentów. N Engl J Med 2014; 371: 1859-1862 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline 2. Milne CP, Bruss JB. Ekonomika opracowywania preparatów pediatrycznych dla leków niechronionych patentami. Clin Ther 2008; 30: 2133-2145 Crossref Web of Science Medline 3. Zajicek A, Fossler MJ, Barrett JS, et al. Raport zespołu zadaniowego ds. Formuł pediatrycznych: perspektywy dotyczące stanu przyjaznych dzieciom doustnych postaci dawkowania. AAPS J 2013; 15: 1072-1081 Crossref Web of Science Medline Materiał uzupełniający Powołanie się na artykuł (1) [podobne: laryngolog, lekarz sportowy, klinika stomatologiczna warszawa ]

[więcej w: ośrodek uzależnień warszawa, ile lat trwają studia medyczne, masło kakaowe nierafinowane ]