Brakujace dane w badaniach klinicznych

Little i in. (Wydanie 4 października) wzmianka o ograniczeniu ciężaru i niedogodności gromadzenia danych przez uczestników jako jeden z kilku pomysłów na ograniczenie brakujących danych w prowadzeniu badań klinicznych. W rzeczywistości pomysł ten powinien być cechą charakterystyczną projektu, a także ma znaczenie w ograniczaniu obciążenia badacza (jest to czynnik decydujący o powodzeniu pobierania danych, a także o wzroście liczby pacjentów). Wybitni badacze od dawna popierają proste, randomizowane badania z tych i innych powodów.2 Proste, minimalne gromadzenie danych musi być jedną z najbardziej skutecznych strategii zapobiegania brakującym danym.
Ta koncepcja jest czasami trudna do sprzedania dla badaczy, którzy mogą przewidywać dodatkowe studia i dodatkowe publikacje wynikające z większej ilości danych. Jakość jednak przewyższa ilość i być może powinno to być wyraźniejsze w kryteriach awansu akademickiego.
H. Dani el Lewis, Jr., MD
University of Kansas School of Medicine, Kansas City, KS
netto
Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem.
2 Referencje1. Little RJ, D Agostino R, Cohen ML, i in. Zapobieganie i leczenie brakujących danych w badaniach klinicznych. N Engl J Med 2012; 367: 1355-1360
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
2. Yusuf S, Collins R, Peto R. Dlaczego potrzebujemy dużych, prostych, randomizowanych prób? Stat Med 1984; 3: 409-422
Crossref Web of Science Medline
Mało i współpracownicy słusznie wskazują, że brakujące dane są często wynikiem projektów badawczych, które wymagają zaprzestania leczenia po przerwaniu leczenia.1 Wnioskowanie oparte na intencjonalizacji oparte na losowaniu wymaga zebrania danych pacjenta niezależnie od statusu leczenia. Jednak kwestia wymaga dalszego wyjaśnienia. Gdy podążasz za pacjentami, którzy nie są leczeni, a metody są wykorzystywane do adresowania danych, których brakuje losowo, celem jest odtworzenie wyniku, który zostałby osiągnięty, gdyby po zaprzestaniu leczenia obserwowano pacjentów, którzy przerwali leczenie. Użycie pacjentów, którzy otrzymują leczenie w celu przypisania wyników osobom, którzy przerwali leczenie, wydaje się problematyczne. Ponadto, jeżeli powszechna praktyka polegająca na tym, że nie będą już rozważane dane dotyczące pacjentów po zakończeniu leczenia, nie zmieni się, metody rozwiązywania brakujących danych oparte na modelach statystycznych nie będą miały podobnych pacjentów, u których można będzie modelować brakujące dane. Jak autorzy sugerują, że mamy do czynienia z tą zagadką?
Joe Hirman, Ph.D.
Paul Flyer, Ph.D.
Pacific Northwest Statistical Consulting, Woodinville, WA
com
Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem.
Odniesienie1. Ulotka P, Hirman J. B rak danych w potwierdzających badaniach klinicznych. J Biopharm Stat 2009; 19: 969-979
Crossref Web of Science Medline
Odpowiedź
Autorzy odpowiadają: Zgadzamy się z Lewis, że ograniczenie obciążenia dla uczestników i badaczy jest ważne przy opracowywaniu badania. Nadmierne gromadzenie danych nie tylko stwarza więcej możliwości utraty danych, ale może odwrócić uwagę od gromadzenia danych krytycznych. To powiedziawszy, dane współzmienne, dane pomocnicze i wyniki wtórne mogą służyć cennym celom, w tym poprawie umiejętności zrozumienia i modelowania brakujących danych.
Hirman i Flyer podnoszą ważną kwestię odpowiedniej analizy zamiaru leczenia, gdy pacjenci rezygnują z protokołu leczenia. Widzimy trzy szerokie możliwości, których względna użyteczność zależeć będzie częściowo od tego, co chcemy oszacować.
Po pierwsze, określ wynik pod względem informacji zebranych podczas gdy pacjent otrzymuje przypisane le czenie; na przykład policzenie przerwania leczenia jako niepowodzenia leczenia. Ta opcja nie wymaga pomiarów wyników po odstawieniu, chociaż może mieć ograniczenia pod innymi względami.
Po drugie, nadal gromadzisz i wykorzystujesz informacje o wynikach po zaprzestaniu leczenia. Zmierzone wyniki mogą odzwierciedlać efekty leczenia podawanego po zaprzestaniu leczenia; wpływ tego można ograniczyć lub lepiej zrozumieć, określając w protokole zabiegi ratunkowe , które mają być stosowane w ramach reżimu leczenia.
Po trzecie, zastosuj metodę analizy, która w efekcie przypisuje nieobserwowane wyniki po zaprzestaniu leczenia. Opcja ta wymaga uważnej uwagi do założeń leżących u podstaw imputacji. Jak zauważają Hirman i Flyer, analiza, która zakłada, że dane są przypadkowe i opiera się na danych od pacjentów, którzy nadal otrzymywali leczenie, aby przypisać wyniki osobom, którzy przerwali leczenie, może być problematyczna Takie podejście pozwalałoby oszacować wyniki kontrfaktyczne (tj. Co mogłoby się stać, gdyby pacjenci, którzy przerwali leczenie rzeczywiście kontynuowali), a ich przydatność zależy od t [hasła pokrewne: ginekolog Warszawa, gdynia psycholog, leczenie endometriozy forum ]

[patrz też: makrocytoza, terapia psychologiczna warszawa, molsidomina ]